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Informazioni per i pazienti

Le tappe, attraverso le quali si sviluppa una ricerca di una fonte di CSE da non familiare e si giunge al trapianto sono:

Diagnosi

Quando viene diagnosticata una malattia che ha come indicazione il trapianto di Cellule staminali ematopoietiche da donatore allogenico, cioè da un soggetto differente

dal ricevente stesso, è opportuno che il paziente venga indirizzato ad uno dei Centri Trapianto (CT) accreditati dal GITMO (Gruppo Italiano Trapianto di Midollo Osseo) ad eseguire tale tipologia di trattamento.

Tipizzazione HLA

Tipizzazione HLAIl paziente ed i suoi familiari (di regola genitori e fratelli) vengono sottoposti ad indagini di laboratorio (tipizzazione tessutale o HLA) per valutare se esiste fra di loro il donatore ideale (di solito un fratello).
Tali indagine vengono eseguite dal laboratorio HLA di pertinenza del Centro Trapianti.
La probabilità di reperire un fratello compatibile è circa del 25-30%.
In carenza del fratello HLA-identico vengono considerate le due alternative possibili: familiare parzialmente compatibile o non consanguineo HLA compatibile.

E' comunque l’ematologo del centro trapianti che ha in cura il paziente che valuta la fattibilità e/o la rispondenza ai requisiti per eseguire un trapianto da non familiare; nel caso questo sia possibile deve essere avviata, tramite l’IBMDR, la ricerca di un individuo adulto o di una unità di sangue cordonale sufficientemente compatibili e idonee, fra i volontari e le unità di cordone afferenti al registro italiano. Parimenti, in maniera contestuale e contemporanea, la ricerca è estesa anche in campo internazionale interrogando le analoghe organizzazioni nazionali (registri e banche di sangue cordonale) attraverso il BMDW.

Consenso informato

ConsensoIl paziente (in caso di minore i genitori o il tutore legale), deve rilasciare apposito consenso informato ad attivare la procedura. Durante il colloquio con il personale sanitario del Centro Trapianti, precedente il rilascio del consenso, è cura del trapiantologo fornire al paziente spiegazioni e delucidazioni:

  • sul significato, gli scopi e le modalità della ricerca di cellule staminali emopoietiche (CSE) da non consanguineo;
  • sulle caratteristiche della malattia di cui il soggetto è affetto e in particolare che il trapianto allogenico di CSE, pur gravato da complicazioni immunologiche (rigetto, malattia trapianto verso ospite, infezioni, etc.) potenzialmente letali, rappresenta un trattamento utile e curativo;
  • sulla possibilità di giungere al trapianto anche in assenza di familiari compatibili, purché si identifichi una fonte di CSE (donatore volontario adulto o unità di sangue cordonale) HLA sufficientemente compatibile;
  • sulle differenze esistenti fra la ricerca di CSE da donatore adulto e quelle da sangue cordonale (in particolare relativamente ai tempi di ricerca, alla disponibilità, alle peculiarità biologiche, alla dose cellulare e ai differenti protocolli trapiantologici);
  • sui possibili tempi ragguardevoli necessari allo svolgimento della ricerca di donatore adulto compatibile in Italia e all’estero (mediamente sei mesi);
  • sul fatto che la procedura di ricerca diventerà operativa solo quando il paziente ne ricevera conferma attraverso lettera raccomandata personalmente indirizzata dall’IBMDR e che la stessa può essere sospesa dal solo CT dietro richiesta del paziente o su valutazione clinica (es.: decaduta eleggibilità al trapianto).

Copertura delle spese

Soggetto iscrittto al Sistema Sanitario Nazionale

Per il cittadino italiano o di nazionalità differente, ma che comunque gode della copertura (temporanea o meno) del Servizio Sanitario Nazionale tutti gli oneri, derivanti da prestazioni finalizzate alla identificazione del donatore adulto o unità di sangue cordonale non familiare, al relativo prelievo e trasporto di CSE, siano esse erogati da centri italiani od esteri, purchè richiesti per il tramite dell’IBMDR, sono a carico dell’Azienda Sanitaria Locale territorialmente competente.

È cura dell’interessato (paziente) comunicare alla propria A.S.L la comprovata necessità di attivare, a proprio favore, una ricerca di donatore e/o unità di sangue cordonale compatibile.

La dichiarazione di "Nulla Osta" ottenuta dalla A.S.L (tramite la compilazione e vidimazione di un facsimile rilasciato dal Centro Trapianti) deve essere inoltrata al Registro Italiano poiché:

  • attesta che la notifica di possibili oneri economici è pervenuta a chi di competenza;
  • permette all'IBMDR , con l’acquisizione  degli elementi identificativi dell’A.S.L, di addebitare gli oneri delle prestazioni richieste secondo le regole della Compensazione interregionale della mobilità sanitaria che presiedono alla rendicontazione dell’attività specialistica ambulatoriale (Testo unico 2008 – 29/7/2009).

Sogetto in carico a CT italiano non coperto dal Sistema Sanitario Nazionale

Premesso che è compito del CT identificare a chi compete la responsabilità economica della ricerca prima di attivare la stessa, di regola il soggetto che non gode di iscrizione al SSN, deve provvedere a coprire le spese delle prestazioni richieste con pagamenti diretti, secondo le modalità e le quote che vengono di volta in volta definite dall’IBMDR.

Interrogazione preliminare

È possibile per l’ematologo, anche in difetto di alcuni elementi informativi obbligatori per l’accensione di una vera e propria ricerca, consultare, attraverso l’IBMDR, gli archivi nazionali ed internazionali dei potenziali donatori per individuare soggetti con caratteristiche genetiche simili a quelle del paziente. In caso di ricognizione positiva, l’ematologo, valutata la probabilità di reperire in tempo utile il donatore, può disporre per avviare la formale procedura di ricerca.

Attivazione della ricerca

La ricerca di CSE da non familiare può essere promossa dalle sole strutture (CT) accreditate dal GITMO ad eseguire trapianti allogenici da donatore non consanguineo quando:

  • la patologia trova indicazione comprovata al trattamento trapiantologico;
  • il paziente, eleggibile al trattamento e ragguagliato sui rischi connessi, rilascia un consenso informato;
  • le caratteristiche genetiche HLA sono state determinate con un’indagine completa ed esaustiva per gli alleli di I e II classe.

La registrazione della pratica inerente il paziente è istituita, in tempo reale, al momento in cui tutta la documentazione necessaria perviene all’IBMDR.

Il riscontro che la ricerca è attiva perviene al paziente sotto forma di lettera raccomandata di conferma.

Prosecuzione della ricerca

Anche se, in definitiva, l’IBMDR richiede le prestazioni (ulteriori indagini genetiche e campioni ematici) per riaffermare o meno la precedente condizione di compatibilità con il ricevente su indicazione del Centro Trapianti, la ricerca arriva, solitamente, a buon fine quanto più è stretta la collaborazione tra i due servizi.

I rispettivi patrimoni conoscitivi (risultati degli esami richiesti, disponibilità di ulteriori donatori, idoneità del donatore selezionato per il registro, evoluzione della malattia, condizioni cliniche del paziente per il CT) debbono fondersi per delineare la miglior strategia operativa.

È compito dell’IBMDR aggiornare la scheda paziente ed inviare prospetti riassuntivi al Centro Trapianti. È cura di quest’ultimo informare il paziente sullo svolgimento della ricerca.

I tempi medi di una ricerca possono di molto variare a seconda della tipologia della malattia del paziente, delle sue caratteristiche HLA (caratteristiche genetiche del paziente relativamente comuni rendono più facile e veloce la ricerca) e della tipologia di donatore ricercato (in media la rcicerca di una unità di sangue cordonale compatible è più rapida rispetto alla ricerca di un donatore adulto).

Selezione finale del donatore adulto

Infusione

Quando viene identificato un donatore adulto compatibile secondo gli standard IBMDR (rispondente cioè ai requisiti minimi di compatibilità stabiliti nelle linee guida), il Centro Trapianti richiede un campione ematico del donatore e provvede all’esecuzione dei test di compatibilità finale. In questa fase anche la tipizzazione del paziente deve essere confermata. Il volontario non consanguineo si ritiene selezionato quando i test finali avvalorano il grado di compatibilità tra donatore e ricevente e il CT esprime, su apposita modulistica, l’intenzione di voler eseguire il trapianto con le cellule staminali ematopoietiche di quel donatore.

Preparazione del donatore adulto

Sul volontario prescelto, una volta ottenuto il suo definitivo consenso, vengono effettuati una serie di esami a tutela della sua salute e di quella del ricevente.

Solo quando il Centro Donatori e il Centro Prelievi, cui afferisce il donatore, ritengono che lo stesso sia idoneo al prelievo di CSE, il Centro Trapianti che ha in cura il paziente può iniziare il regime di condizionamento e tutte le procedure necessarie sul ricevente per prepararlo al trattamento trapiantologico.

Prelievo e trasporto delle CSE da donatore adulto

Al volontario donatore, una volta ritenuto idoneo, viene prelevata la quantità di CSE richieste o tramite prelievo dalle creste iliache (da midollo osseo) o tramite procedura aferetica (da sangue periferico). Le CSE vengono raccolte in una o più sacche e preparate per il trasporto, in apposito contenitore che la mantenga alla temperarura adatta. Le CSE vengono poi fatte arrivare, nel minor tempo possibile, grazie ad un corriere dedicato, al centro trapianti che ha in cura il paziente. Ricevuta la sacca il Centro Trapianti iniziare l'infusione (trapianto) al paziente già preventivamente prepatrato attraverso il regime di condizionamento.

Selezione finale della unità di sangue cordonale

Quando viene identificata una unità di sangue cordonale compatibile secondo gli standard IBMDR (rispondente cioè ai requisiti minimi di compatibilità stabiliti nelle linee guida) e idonea in quanto a requisiti di cellularità e assenza di marcatori di malattie infettive, il Centro Trapianti richiede che sull'unità stessa vengano eseguiti, dalla banca di pertinenza, i controlli di qualità finali (conferma della vitalità, della tipizzazione HLA, ecc.) e provvede, contemporaneamente all’esecuzione del ricontrollo della tipizzazione del paziente. L'unità SCO si ritiene selezionata per il trapianto quando i test finali e i controlli di qualità confermano l'idoneità all'infusione della sacca di sangue cordonale.

Spedizione dell'unità SCO

L'unità di sangue cordonale, una volta ritenuta idonea e compatibile, viene preparata per la spedizione, in apposito contenitore che la manìtenga alla temperarura di congelamento, e viene fatta arrivare, attraverso un corriere,  al centro trapianti che ha in cura il paziente. Solo quando il Centro Trapianti riceve la sacca può iniziare il regime di preparazione del ricevente ed infine procedere con il trapianto.

Sospensione della ricerca

In qualsiasi momento la ricerca può essere sospesa dal Centro Trapianti informando l’IBMDR e il paziente sulle cause che hanno portato alla cancellazione della procedura.

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